CRISPR的未来:五种基因编辑将改变世界
时间:2018-02-07      来源:新浪科技


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  新浪科技讯 北京时间2月5日消息,据国外媒体报道,在过去几年里,CRISPR是科学界耳熟能详的一项基因编辑技术,一直占据着新闻媒体的头条。目前,专家预测称,这种基因编辑技术将改变我们的星球,改变我们生活的社会和周围的生物。与其他基因编辑工具相比,CRISPR(更专业的术语是CRISPR-Cas9)非常精准、廉价、易于使用,并且非常强大。

  CRISPR技术的未来

  据悉,CRISPR技术是在上世纪90年代初发现的,并在7年后首次用于生物化学实验,迅速成为人类生物学、农业和微生物学等领域最流行的基因编辑工具。

  科学家还在探索如何利用CRISPR技术使世界变得更好的早期阶段,当然,改变DNA的能力(生命本身的源代码),将带来许多伦理问题和一些担忧。还有一些令人兴奋的科学应用,如何更有效地使用这种革命性技术,以及可能减缓或阻止这些技术发挥其全部潜能的障碍。

  1、CRISPR技术可以纠正导致疾病的基因错误

  肥厚型心肌病(HCM)是一种心脏疾病,影响着全球0.2%的居民,该患者群体将承受巨大的痛苦,而且该疾病会致命。一些显性基因的突变导致心脏组织变粘稠,这可能导致胸痛、虚弱,严重的情况下会心脏骤停。由于近年来医学技术快速发展,肥厚型心肌病患者的平均预期寿命现已接近普通人群的寿命,但如果不及时进行治疗,会引发危及生命的情况。

  但未来有一天,我们也许可以通过基因编辑来彻底治愈这种疾病。2017年夏季,美国俄勒冈健康与科学大学的科学家使用CRISPR技术删除可生育人类胚胎中一个缺陷基因,这项研究为科学家们带来了希望。他们在胚胎受精后18小时内注入结合CRISPR-Cas9技术机制的54个胚胎,其中36个胚胎并未显示任何基因突变(实际上没有形成这种疾病),13个胚胎部分没有出现基因突变(遗传肥厚型心肌病的概率为50%)。

  在54个胚胎中仅有13个出现非目标基因突变和嵌合体(mosaics),这里的嵌合体是指一些细胞发生了相应的变化,意味着一小部分人会基因变异。

  为了进一步减少这些变化,研究人员进行了另一项实验,他们在胚胎受精时直接对胚胎中相同的基因进行了校正。结果发现仅有一个嵌合体,这是一个令人印象深刻的实验结果。使得这项研究比其他同类研究更有效(2015年中国科学家进行的一项临床试验中,无法消除嵌合体的可能性)。

  该研究报告第一作者、俄勒冈健康与科学大学的研究员舒克拉特?米塔利波夫(Shoukhrat Mitalipov)说:“通过使用这项技术,我们有可能减轻这种遗传性疾病对家庭造成的负担,最终影响全人类。”在胚胎发育早期阶段发现这种基因,可以减少或者消除患者生命后期的治疗需求。

  尽管一些干细胞科学家置疑是否这几十个基因突变真实有效,但这项研究帮助科学家更好地理解CRISPR技术的有效性。此外,肥厚型心肌病研究报告合著作者表示,我们有兴趣将这项技术应用于降低乳腺癌风险的特定基因突变(BRCA1 和BRCA2)。

  这意味着,科学家们知道改变人类胚胎的遗传代码可能会产生意想不到的后果,如果CRISPR技术在错误的地方进行了修改,改变或者移除健康的基因,将会怎样?这对患者会有什么影响?

  在世界上的一些地方,例如:中国,科学家们可以很大程度不受约束地对人类胚胎进行实验,但在美国、加拿大和英国,情况却并非如此。

  在美国,当前食品和药物管理局(FDA)并未考虑利用公共资金来研究那些可以遗传的基因(俄勒冈州研究人员的研究工作并不是以移植为目的,该研究是由私人提供资金)。在加拿大,编辑基因遗传给后代,是一种犯罪行为,最高刑罚可判处10年监禁。在英国,2016年,人类受精与胚胎管理局授权伦敦一支科学家小组获得编辑人类胚胎基因的许可,英国科学家希望这将成为一个先例,并打开未来基因编辑应用的大门。

  2、CRISPR技术可消除导致疾病的微生物

  虽然艾滋病治疗是从感染致命杀手病毒转变为健康状态,但是科学家仍没有找到有效的解决办法。这种状况可能会随着CRISPR技术的发展而改变,2017年,中国一支研究小组通过复制一种变异基因,有效地阻止病毒进入细胞,从而增大了老鼠对艾滋病毒的抗性。目前,科学家只在动物身体进行此类实验,但有理由认为同样的方法也适用于人类,这种基因突变可以增强人类对艾滋病毒的免疫力。

  2018年7月开始,另一项基因编辑实验将在中国进行,并将尝试使用CRISPR技术来破坏人类乳突瘤病毒(HPV)的基因,并有效地摧毁病毒,据悉,人类乳突瘤病毒已被证实可促使宫颈癌肿瘤生长。

  在一项略有不同的实验中,美国北卡罗来纳州的科学家使用CRISPR技术设计噬菌体,这是一种能在细菌内感染并复制自身的病毒,从而杀死有害细菌。自20世纪20年代以来,噬菌体已被用于临床实验,治疗细菌感染。但是通过自然途径采集它们是很困难的,因为当时缺乏对噬菌体的认知,并且无法预测结果,同时,抗生素市场的不断增长使得噬菌体的应用逐渐不受欢迎。


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